阿尔茨海默病的特点是进行性认知衰退、严重的脑萎缩和神经症。长期以来该疾病一直是医学界亟需攻克却难以彻底解决的难题。随着再生医学和细胞领域的发展,以往被认为不可逆转的神经退行过程,如今正迎来新的希望。
间充质干细胞:可治疗轻度阿尔茨海默病?
国际顶尖医学期刊《自然医学》(Nature Medicine)今年发表了一项随机、双盲、安慰剂对照、平行对照的2a期试验。该试验旨在评估同种异体间充质干细胞(Lomecel-B)治疗轻度阿尔茨海默病患者的安全性、耐受性和有效性。[2]
试验纳入了49名轻度阿尔茨海默病患者,随机分为四组:安慰剂对照组、低剂量单次输注组(2500万细胞)、多次低剂量输注组(每月2500万细胞)和高剂量输注组(每月1亿细胞)。研究通过脑部MRI、认知功能量表(如ADAS-Cog和MMSE)及生物标志物检测,对患者进行了为期39周的随访。
试验结果发现:
1.海马体萎缩显著减缓:与对照组相比,干预组受试者的海马体萎缩速度降低了61.9%(双侧海马体)。
2.全脑体积损失减少:干预组全脑体积损失减少了48.4%。
3.认知功能稳定:干预组在多项认知测试中表现出更稳定的趋势。
4.安全性良好:未发生与细胞输注相关的严重不良事件。
这无疑为阿尔茨海默病的研究领域注入了新的动力。
间充质干细胞还有哪些厉害之处?
那么,这背后发挥关键作用的间充质干细胞,究竟是什么?
简单来说,间充质干细胞是一类具有自我复制和多向分化潜能的“种子”细胞,广泛存在于我们的骨髓、脂肪、脐带等组织中。
间充质干细胞之所以被视为干预神经退行性症状的“明星”,并非仅仅因为它能“变成”神经细胞,更在于它强大的“旁分泌”效应。这些干细胞在到达病灶后,能够大量分泌多种神经营养因子、抗炎因子和免疫调节因子。
从而起到以下作用:
1.抑制神经炎症:缓解AD大脑中有害的炎症环境。
2.促进神经修复:为受损的神经细胞提供营养和支持,激发内源性修复机制。
3.减少异常蛋白沉积:有助于清除β-淀粉样蛋白(Aβ)等毒性物质。
4.改善脑内微环境:通过促进血管新生等途径,改善脑部血供和细胞生存环境。
尽管相关研究仍处于科学探索的前沿阶段,大规模临床应用还需进一步验证,但《自然·医学》的这项严谨试验无疑是一个强有力的信号,不仅初步验证了间充质干细胞疗法在减缓阿尔茨海默病关键病理进程(如脑萎缩)方面的巨大潜力,更为无数患者和家庭带来了切实的希望。
目前瑞铂茵也在积极开展间充质干细胞的科学研究,制备的间充质干细胞已通过武汉珈创生物技术股份有限公司的权威认证,安全性与质量获得专业认可,为后续研究与转化应用奠定了坚实基础。
这条路或许依然漫长,但科学从未停止前进。以间充质干细胞为代表的前沿生物科研成果,不仅为阿尔茨海默病带来曙光,更旨在重塑人类与多种难治性疾病斗争的格局,路径渐明,未来可期。
[1]https://www.toutiao.com/article/7479320623978922532/?upstream_biz=doubao&source=m_redirect
[2]Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial | Nature Medicine